سر منشا و ایده اصلی تشکیل بنیاد امور بیماریهای خاص مربوط به آشنایی ریاست بنیاد با بیماران کلیوی، تالاسمی و هموفیلی از طریق ملاقات با تعدادی از بیماران با ایشان در سال ۱۳۷۱ صورت پذیرفت. وضعیت نامطلوب درمانی این بیماران سبب گشت تا ایشان تحقیقات میدانی و بازدیدهای استانی مختلفی را جهت آشنائی با مشکلات این بیماران درسراسر کشور داشته باشند. به دلیل شیوع بالای بیماری های خاص در کشور وهزینه‌های بالای درمان، نبود درمان قطعی برای آنان و عدم توانائی بسیاری از مبتلایان در انجام کار و فعالیت های طولانی و مستمر و تحمل فشار فراوان مالی و روانی توسط خانواده‌های این بیماران، ایشان مسائل را به پدرشان "حضرت آیت الله هاشمی رفسجانی " انتقال دادند که پس از بیان مشکلات مقرر شد بررسی جامع و کامل تری از وضعیت این بیماران تهیه گردد.
فاطمه هاشمی نیز با برگزاری جلسات متعدد با متخصصین و متصدیان امور درمان و نهادهای ذی‌ربط کشور و با توجه به اطلاعات بدست آمده از وضعیت نابسامان این بیماران پیشنهاد تشکیل یک سازمان تحت عنوان حمایت از بیماران خاص به عنوان یک نهاد عمومی غیردولتی را در سال ۱۳۷۴ در مراسم افتتاح ۲۰۰ واحد مسکونی و مرکز دیالیزی در شهرک واوان توسط ریاست جمهوری وقت (حضرت آیت الله هاشمی رفسنجانی) ارائه نمودند که در همین مراسم پیشنهاد تشکیل بنیاد امور بیماریهای خاص با موافقت حضرت آیت‌الله هاشمی رفسنجانی همراه گردید که در آن زمان با توجه به اهمیت موضوع و پیگیری‌های صورت گرفته توسط ریاست بنیاد و جمعی از افراد علاقمند در این حوزه به عنوان هیات موسس انتخاب گردیده و سرانجام در ۱۸ اردیبهشت ماه ۱۳۷۵ همزمان با روز جهانی تالاسمی بنیاد خیریه امور بیماریهای خاص ثبت گردید.
اولین اقدامات بنیاد در بدو تأسیس، بررسی وضعیت بیماران، آسیب شناسی درخصوص عوامل موثر در بوجود آمدن بیماری ها و بررسی راهکارها و راه حل‌های خروج از وضعیت نامطلوب و بهبود کیفیت درمان و زندگی بیماران و نیز بررسی شیوه پیشگیری قابل اجرا بوده است که تا به امروز فعالیت خود را در زمینه‌های درمانی، آموزشی و ترویجی در حوزه پیشگیری، کنترل و کاهش آسیب‌های ناشی از بیماریهای خاص ادامه داده است.
در طی این سالها بنیاد گسترهٔ بیماران تحت پوشش خود را افزوده است و جدا از بیماران دیالیز، تالاسمی و هموفیلی به دلیل میزان شیوع و هزینه‌های بالای درمانی بیماران سرطان، ام اس، پیوند کلیه، دیابت و ای بی نیز تحت پوشش بنیاد قرار گرفته‌اند.
بنیاد طی فعالیت بیش از 25 سال خود همواره تلاش نموده است تا حد امکان مشکلات و مسائل مربوط به بیماران را علی‌الخصوص بیماران خاص را حل نموده و گامی موثر و اثرگذار در جهت کمک به این بیماران را بردارد.
بنیاد بیماری های خاص از بدو تاسیس تاکنون به بیش از ۴۵۳۱۰۶ بیمار، مبلغی بالغ بر ۴۴۹ میلیارد ریال را جهت کمک هزینه دارو و درمان به بیماران خاص و صعب العلاج اهدا نموده است . بنیاد در جهت ارج نهادن به اهدا کنندگان کلیه نیز به بیش از ۲۹۹۸۰ نفر اهدا کننده کلیه نیز 29980۰۰۰۰۰۰۰ ریال به عنوان هدیه ایثار اهدا نموده است.
